近期，英国首届“哈林顿罕见疾病学者奖”的五名获奖者名单公布，被选中的五位科学家，他们的突破性发现有可能推进到临床试验。年英国哈灵顿罕见病学者奖获得者，他们的组织和研究领域是：·伦敦大学学院——PietroFratt医学博士：治疗肯尼迪病（一种罕见的神经肌肉疾病）的基因疗法·牛津大学——AngelaRussell博士：治疗杜氏肌营养不良症的新药·卡迪夫大学——HelenWaller-Evans博士：可治疗引起广泛器官损伤的多种溶酶体贮积病的新型抑制剂·牛津大学——WyattYue医学博士：肾功能衰竭原因之原发性高草酸尿症的抑制剂，·伦敦大学学院——HaiyanZhou医学博士：引起剧烈疼痛的SPTLC相关遗传性感觉神经病的新疗法哈林顿研究所及其注册的慈善基金公司与摩根士丹利(MorganStanley)全球影响资助信托基金（GIFT）,宣布了英国首届哈林顿罕见疾病学者奖的五名获奖者，旨在推动罕见疾病的新疗法。哈灵顿研究所（HarringtonDiscoveryInstitute）是哈灵顿发现与发展项目的一部分，成立于年，旨在加速将有希望的发现转化为新药，以解决未满足的患者需求。全球大约有3.5亿人患有罕见病，其中一半是儿童。已知的罕见病有7,多种，其中只有5％的疾病有已获批的治疗方法，这代表了当今医疗领域最大的未满足需求之一。哈林顿研究所通过其英国慈善机构-英国治愈基金会，于0年月发出一项全国提案呼吁，要求开展与罕见疾病，超罕见疾病以及常见病的罕见变异有关的前沿研究。除了赠款资助之外，该奖项还会提供哈林顿研究所的药物开发团队（经验丰富的制药和业务开发专业人士，具有将新药推向市场的记录）专门药物发现和开发的支持，研究所不享有知识产权。知识产权将由获奖者（“哈灵顿学者”）及其所在机构保留。共收到来自英格兰，苏格兰和威尔士的7个机构的近50名科学家和医师响应了这一呼吁。这些提案经过了学术和行业科学评论者的多轮机密审查，审查人员评估了这些项目改善护理标准的可能性、变革性和/或获得许可的可能性，以及其他标准。哈灵顿研究所所长，RobertS.和SylviaK.Reitman家庭基金会心血管创新特聘教授，医院和凯斯西储大学医学教授JonathanS.Stamler说：“八年来，我们在美国和加拿大建立了强大的突破性科学产品组合，我们很高兴将业务范围扩展到英国。与我们的学者及其机构一起，以有意义的方式朝着改变罕见疾病的方向迈出一大步。”英国资助计划是与英国机构合作，推进罕见病治疗的更广泛承诺的一部分。年，哈灵顿研究所和牛津大学宣布建立跨大西洋伙伴关系，以建立牛津-哈灵顿罕见疾病中心（OHC）。OHC主要
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